Am 14. Januar 2026 haben FDA und EMA gemeinsam die Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development veröffentlicht: 10 hochrangige Prinzipien für Sponsoren, die künstliche Intelligenz über den gesamten Lebenszyklus der Arzneimittelentwicklung einsetzen. Die Prinzipien sind keine verbindliche Guidance, aber sie zeigen die Kriterien, auf denen die künftige verbindliche Guidance in beiden Jurisdiktionen beruhen wird. Sponsoren, die KI in Evidenzgenerierung, klinischen Prüfungen, Herstellung oder Pharmakovigilanz einsetzen oder einsetzen wollen, sollten das Dokument als faktische Referenz für Design und Dokumentation ihrer KI-Systeme behandeln. Frühe Ausrichtung ist jetzt eine strategische Voraussetzung, keine Option mehr.
Was die Prinzipien sind und wie sie gelten
Die Prinzipien gelten über den gesamten Lebenszyklus der Arzneimittelentwicklung: frühe Forschung, klinische Prüfungen, CMC und Herstellung, behördliche Einreichungen und postmarktliche Sicherheitsüberwachung. Sie betreffen Sponsoren, CROs, CMOs, Software- und Datenanbieter sowie jeden Partner, der KI im regulierten Bereich gestaltet, validiert oder einsetzt (EMA News, 14. Januar 2026).
Das Dokument ist ausdrücklich als Vorläufer künftiger verbindlicher Guidance positioniert. Beide Behörden entwickeln parallel Guidance: Die FDA hat im Januar 2025 einen Entwurfsrahmen zur Glaubwürdigkeit von KI-Modellen in Einreichungen veröffentlicht. Die EMA entwickelt eine formale Leitlinie auf Basis ihres AI Reflection Paper von 2024. Die 10 Prinzipien sind die gemeinsame konzeptionelle Grundlage, zu der beide Behörden sich bekannt haben, wenn diese Leitlinien landen.
Der Status ist wichtig. Prinzipien sind keine Compliance-Pflicht. Sie sind die Linse, durch die Regulierer Ihre KI-Systeme bei einer Einreichung oder Inspektion bewerten. Wer seine KI-Governance jetzt an den Prinzipien ausrichtet, muss sie nicht neu bauen, wenn die verbindliche Guidance kommt.
Die 10 Prinzipien
Der vollständige Text steht im EMA PDF und auf der FDA-Seite. Eine kompakte operative Lesart:
| # | Prinzip | Operative Bedeutung |
|---|---|---|
| 1 | Human-centric by Design | KI-Systeme dienen Patienten, Sponsoren und Reviewern; menschliche Oberaufsicht ist an Entscheidungspunkten explizit |
| 2 | Risikobasierter Ansatz | Kontrollen proportional zur Kritikalität des KI-Systems für Patientensicherheit und regulatorische Entscheidungen |
| 3 | Einhaltung von Standards | Ausrichtung an bestehenden Standards (ICH, ISO, IEEE) statt parallele Rahmenwerke zu erfinden |
| 4 | Klarer Einsatzkontext | Dokumentierte Aussage, wofür die KI gedacht ist, wer sie nutzt, mit welchen Eingaben, für welche Entscheidungen |
| 5 | Multidisziplinäre Expertise | Data Science, Regulatory, Klinik, Statistik und Fachexpertise verantworten das KI-System gemeinsam |
| 6 | Data Governance und Dokumentation | Provenienz, Repräsentativität, Labelqualität, Zugriffskontrollen und Aufbewahrung dokumentiert |
| 7 | Model-Design und Entwicklungspraktiken | Reproduzierbares Training, Versionierung, definierte Evaluationsprotokolle, Bias-Bewertung |
| 8 | Risikobasierte Performance-Bewertung | Evaluation proportional zum Risiko, inklusive Out-of-Distribution- und Edge-Case-Tests |
| 9 | Lifecycle-Management | Produktionsmonitoring, Drift-Erkennung, Retraining-Trigger, Versionsstilllegung |
| 10 | Klare, wesentliche Information | Transparente Kommunikation an Nutzer, Reviewer und Patienten, was die KI leistet und was nicht |
Drei operative Muster ziehen sich durch alle 10. Erstens Risikoproportionalität: Dasselbe KI-System rechtfertigt sehr unterschiedlich tiefe Kontrollen, je nachdem, ob es einen primären Endpunkt oder eine explorative Analyse stützt. Zweitens Nachvollziehbarkeit: Jede Design- und Deployment-Entscheidung muss auf einem Niveau dokumentiert sein, das ein Reviewer rekonstruieren kann. Drittens Lifecycle-Denken: Das KI-System ist bei Einreichung nicht eingefroren; Monitoring und Update-Trigger werden erwartet.
Bezug zu bestehender FDA- und EMA-Aktivität
Die Prinzipien vom Januar 2026 ersetzen keine bestehenden Leitlinien. Sie stehen darüber und harmonisieren mit:
| Bestehender Rahmen | Verhältnis zu den Prinzipien |
|---|---|
| FDA-Entwurfsrahmen zu KI-Modell-Glaubwürdigkeit in Einreichungen (Jan. 2025) | Operationalisiert die Prinzipien 2, 4, 7 und 8 für modellbasierte Evidenz in Einreichungen |
| EMA AI Reflection Paper (2024) | Frühere Formulierung desselben risikobasierten Lifecycle-Ansatzes |
| FDA GMLP Guiding Principles (2021) | Parallele 10 Prinzipien für Medizinprodukte, gemeinsame Themen |
| ICH E6(R3) | GCP-Erwartungen zu Quality-by-Design und risikoproportionalen Kontrollen gelten auch, wo KI die Studiendurchführung stützt |
| ICH Q9(R1) | Rahmen für Qualitätsrisikomanagement, direkt kompatibel mit den Prinzipien 2 und 8 |
| EU KI-Verordnung (VO 2024/1689) | Horizontale Pflichten für Hochrisiko-KI, überschneidet sich mit Pharma, wenn KI-Ergebnisse regulatorische Entscheidungen beeinflussen |
Pharma-Teams mit bereits etabliertem GMLP, ICH E6(R3) RBQM oder ICH Q9(R1)-Risikorahmen werden die Prinzipien vom Januar 2026 vertraut finden. Der Wert der Prinzipien liegt in der Harmonisierung: ein Rahmen, der bei Reviewern beider Behörden besteht.
In RegAid ausprobieren: Was sind die 10 gemeinsamen Leitprinzipien von FDA und EMA für KI in der Arzneimittelentwicklung?
Was Sponsoren jetzt tun müssen
Die Prinzipien sind freiwillig, aber drei Sponsorengruppen können nicht auf die verbindliche Guidance warten.
Sponsoren mit aktiven KI-abhängigen Einreichungen: Wenn ein KI-System in den nächsten 18 Monaten Evidenz zu einem IND, NDA, BLA, CTA oder MAA liefert, werden die Reviewer-Erwartungen die Prinzipien vom Januar 2026 widerspiegeln. Richten Sie Ihr Dossier jetzt daran aus.
Sponsoren mit KI in klinischen Operations: Risikobasierte Monitoring-Algorithmen, Patientenrekrutierung, eCOA-Scoring und Sicherheitssignalerkennung fallen alle in den Anwendungsbereich. ICH E6(R3) plus die Prinzipien vom Januar 2026 setzen die kombinierte Messlatte.
Sponsoren mit KI in Herstellung und Qualität: Process Analytical Technology, Freigabeprüfungs-Modelle und Abweichungsanalytik sind zunehmend KI-gestützt. Die Prinzipien 6, 7, 8 und 9 setzen die Dokumentations- und Monitoring-Erwartungen, die Regulierer jetzt haben.
Eine praktische Aktionsliste:
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KI-Inventar aufbauen. Listen Sie jedes KI-System, das Ihre Organisation in Forschung, Klinik, CMC, Safety und Commercial nutzt. Taggen Sie jedes nach Kritikalität, Lifecycle-Phase und regulatorischem Berührungspunkt.
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Einsatzkontext-Statement pro System definieren. Eine Seite je KI-System mit Antwort auf: was es tut, wer es nutzt, auf welchen Eingaben, für welche Entscheidungen, mit welcher menschlichen Aufsicht. Dieses Dokument bedient direkt Prinzip 4 und trägt alle anderen Prinzipien.
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Datenprovenienz und Governance dokumentieren. Je KI-System: Trainingsdatenquelle, Repräsentativitätsbewertung, Labeling-Methodik, Zugriffskontrollen und Aufbewahrungspolitik dokumentieren. Das ist Prinzip 6.
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KI-Governance-Forum einrichten. Regelmässige cross-funktionale Reviews (Data Science, Regulatory, Klinik, Statistik, Legal, IT) mit schriftlichen Protokollen zu Risikoentscheidungen. Das bedient Prinzip 5 und schafft den Audit-Trail, den Inspektoren erwarten.
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Performance-Assessment-Protokolle definieren. Für jedes regulatorisch relevante KI-System: Evaluationsmetriken, Out-of-Distribution-Tests, Bias-Bewertung und vorab festgelegte Akzeptanzkriterien definieren. Prinzipien 7 und 8.
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Lifecycle-Monitoring aufsetzen. Produktionsdrift-Erkennung, Performance-Dashboards, Retraining-Trigger und Versionsstilllegungsverfahren. Prinzip 9.
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Dokumentationsvorlagen an den Prinzipien ausrichten. Aktualisieren Sie Datasheets, Model Cards und Validierungsberichte, sodass sie explizit auf die 10 Prinzipien abbilden. Reviewer, die Ihre Einreichung scannen, finden so die erwartete Struktur.
Häufige Missverständnisse
"Prinzipien sind unverbindlich, wir können es aufschieben": Die Prinzipien werden in beiden Jurisdiktionen die Grundlage verbindlicher Guidance sein. Wer auf die verbindliche Fassung wartet, steht vor knappen Umsetzungsfristen. Der effiziente Weg ist, jetzt zu implementieren.
"Wir haben bereits eine Model Card, wir sind konform": Eine Model Card dokumentiert das Modell. Die Prinzipien verlangen Einsatzkontext, Lifecycle-Management, menschliche Aufsicht und Governance zu dokumentieren. Eine Model Card ist ein Teil eines grösseren Pakets.
"Die Prinzipien gelten nur für klinische KI": Der Umfang ist die Arzneimittelentwicklung im weiten Sinn, inklusive früher Forschung, CMC, Herstellung und Pharmakovigilanz. Herstellungs-KI unter Prinzip 9 ist ebenso im Umfang wie klinische KI unter Prinzip 4.
"Die Prinzipien duplizieren die EU-KI-Verordnung": Sie überschneiden sich, duplizieren aber nicht. Die KI-Verordnung ist horizontales EU-Recht. Die Prinzipien vom Januar 2026 sind pharma-spezifische regulatorische Erwartungen von FDA und EMA. Ein europäischer Sponsor einer KI-gestützten Aktivität in der Arzneimittelentwicklung muss beides erfüllen.
"Risikobasiert heisst, wir können Kontrollen bei Low-Risk-KI weglassen": Risikobasiert heisst, Kontrollen proportional zum Risiko, nicht abwesend. Auch Low-Risk-KI braucht Einsatzkontext, Basisvalidierung und Monitoring. Die Prinzipien 4, 6 und 9 haben keine Untergrenze.
Wichtigste Punkte
- FDA und EMA haben am 14. Januar 2026 gemeinsam die Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development veröffentlicht
- Die 10 Prinzipien decken Human-centric Design, risikobasierten Ansatz, Standardeinhaltung, Einsatzkontext, multidisziplinäre Expertise, Data Governance, Model-Design, Performance-Bewertung, Lifecycle-Management und transparente Information ab
- Umfang: der gesamte Lebenszyklus der Arzneimittelentwicklung: Forschung, Klinik, CMC, Einreichungen und Pharmakovigilanz
- Die Prinzipien sind heute freiwillig; sie werden in beiden Jurisdiktionen innerhalb von 12 bis 24 Monaten Grundlage verbindlicher Guidance
- Bestehende Rahmenwerke (ICH E6(R3), ICH Q9(R1), EU-KI-Verordnung, FDA GMLP) harmonieren mit den Prinzipien, statt zu konkurrieren; bauen Sie ein integriertes KI-Governance-Paket
- Sponsoren mit aktiven KI-abhängigen Einreichungen sollten ihre Dossiers jetzt ausrichten; die Prinzipien setzen Reviewer-Erwartungen auch vor dem Inkrafttreten verbindlicher Guidance
Wie RegAid hilft
RegAid deckt die gemeinsamen FDA/EMA-Prinzipien vom Januar 2026, den FDA-Rahmen zur KI-Modell-Glaubwürdigkeit vom Januar 2025, das EMA AI Reflection Paper von 2024, die FDA GMLP-Prinzipien, ICH E6(R3), ICH Q9(R1) und die EU-KI-Verordnung ab. Fragen Sie "Was sind die 10 Leitprinzipien für KI in der Arzneimittelentwicklung?" oder "Wie schneidet sich die EU-KI-Verordnung mit den EMA-Erwartungen an KI in klinischen Prüfungen?" und erhalten Sie eine belegte Antwort mit Links zu den Originaldokumenten der Behörden und den Rechtstexten.